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近日,美国加州的ViaCyte机构开发的一种新型干细胞治疗糖尿病的药物初步临床试验完成,该药物表现出了良好的安全性和耐受性,在应对本体免疫排斥反应中取得了积极的效果。胰岛素新治疗时代离我们又进了一步。

该干细胞药物名为PEC-Encap,由两项关键技术组成:ESC/iPSC定向分化为有功能的胰岛细胞技术+在体内不被免疫排斥的特殊材料。

相比于一般胰岛素药物,干细胞药物具有巨大的优势:

1.  胰岛细胞被包裹在特殊材料中植入体内,防止与自身细胞接触,并可以定点释放,集中发挥功能性作用

2.  包被技术阻挡人体免疫排斥反应,并通过通透功能将胰岛细胞分泌的胰岛素传输到人体中,调节人体血糖水平

3.  胰岛细胞来自iPSC细胞,质量可用并可以大批量生产。规模效应巨大。

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糖尿病功能性治疗取得新进展

 

近日该公司发布其药物的初步临床研究数据显示,低剂量的PEC-Encap治疗I型糖尿病安全且耐受性良好,PEC-Encap有望成为所有I型糖尿病患者的功能性治疗药物

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科研人员表示,该项研究在稳定性方面还有局限性,但当移植成功时,就可以形成成熟内分泌胰岛细胞,并可以存活至少2年时间。为了达到更好的移植效果,目前该机构正在优化细胞递送系统,以提高长期移植的潜力。

临床研究观察到了胰腺祖细胞在患者体内存活并成熟发育为内分泌细胞,进一步支持了这种疗法作为I型糖尿病潜在治疗策略的概念。为优化干细胞衍生的胰岛素替代疗法提供了重要的新信息。

 

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