技术平台

三启生物拥有超过10年积淀的体细胞重编程（iPSC）、基因编辑（ZFN/TALEN/CRISPR）、定向分化技术平台，其中高效的 iPSC 来源造血谱系定向分化技术是这三个平台综合运用能力的体现。三启生物所建设的各平台极大提升了通用型现货式免疫细胞药物开发效率，以及再生医学管线的开发潜能。

iPSC 制作平台

该平台采用体细胞重编程技术来生产高质量的诱导多能干细胞（iPSC）。体细胞重编程是指通过表达特定外源转录因子、或特定小分子化合物组合将体细胞转变为多能干细胞的过程，这类多能干细胞即为iPSC。体细胞重编程技术于2012年获得诺贝尔生理学与医学奖。这一技术在疾病模型构建、药物发现、细胞替代疗法、抗肿瘤细胞疗法等众多领域展现出极大的价值。

自2013年成立以来，体细胞重编程一直是三启生物的研究重点。经过多年的研究，三启生物的科学家已经掌握了 3种最常用的非整合重编程方案，分别为：

  1. 附着体质粒；
  2. 仙台病毒；
  3. mRNA介导的重编程。

在此基础上，我们研发了具有自主知识产权的重编程因子组合可高效获得非整合 iPSC 。通过使用这些重编程方法，我们已经成功完成了超过100个重编程项目，涵盖了各种人类组织/细胞。值得一提的是，我们优化了从尿液细胞或血液细胞通过非整合性质粒介导和仙台病毒介导的重编程方法制备高质量 iPSC 的整个工作流程，成功率超过90%。通过这一平台，我们建立了中国规模最大、种类最丰富的 iPSC 库，并为各类定制化 iPSC 项目提供一流服务。

iPSC 基因编辑平台

三启生物是中国首家专注于 iPSC 基因编辑的公司。在过去十年中，我们利用 ZFN、TALEN 和 CRISPR 等基因编辑技术，完成了超过100个 iPSC 基因编辑项目，包括基因敲除、基因敲入、单碱基替换以及多位点同时修改等。我们的研究团队开发并优化了一系列内部标准操作流程（SOP），能够高效、高质量地处理各种基因编辑项目。基于这一平台，我们已构建了一系列独特的工程化 iPSC 细胞系，如报告基因 iPSC，疾病模型 iPSC，用于医学研究，并为多种定制化 iPSC 基因编辑项目提供了一流服务。

iPSC 定向分化平台

向不同谱系的原代细胞的定向分化对 iPSC 的应用至关重要。自2013年以来，三启生物投入了大量资源，开发了高效的定向分化方案，将 iPSC 定向分化为多种谱系细胞。经过多年的探索和优化，我们开发了一大批标准操作程序（SOP），将 iPSC 定向分化为外胚层、中胚层和内胚层三个胚层的多种组织细胞，包括神经、心脏、肝脏、胰腺和造血谱系的原代细胞。通过这一平台，我们创建了一套独特的高价值 iPSC 细胞系。每个 iPSC 细胞系均来源于单一细胞克隆，并已验证其在特定细胞谱系中的适用性（见经分化验证 iPSC）。基于该平台，我们还可提供定向分化服务，按照客户需求，使用三启生物的 iPSC 或经三启生物验证的第三方 iPSC 分化为指定的细胞谱系

临床医学研究平台

临床医学研究平台专注于开发临床级 iPSC 及其衍生细胞治疗产品用于临床前研究和临床转化应用。该平台以《药品生产质量管理规范》、中国药典、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》、《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》等法规指南的要求为基础进行管理，配备专用的场地和设备，以经验丰富的 iPSC 技术团队和质量管理团队为核心，确保平台产生的细胞具有高质量、批次间一致、可追溯性的特点。该平台目前可以提供临床级 iPSC、临床级通用型 iPSC、 荧光标记 iPSC、 多谱系前体细胞与荧光标记前体细胞等产品，并提供可用于 IND 或 IIT 申报的临床级 iPSC 定制服务，以及临床级 iPSC 的基因编辑服务。

免疫细胞治疗平台

免疫细胞治疗平台是专为细胞治疗药物开发，实现iPSC来源造血谱系细胞定向分化及大规模扩增的独特技术平台。该平台的产品开发过程均以中国药典、GMP 等法规指南为指导，贯彻“质量源于设计”的思路，追求兼顾安全性、便利性与成本控制的高效细胞药物。目前，该平台提供造血干细胞(iHSC)、 NK细胞 (iNK)、CAR-iNK 细胞等产品，并提供 iPSC 源免疫细胞定制服务与 CAR 构建及功能鉴定服务。