帕金森症（Parkinson’s disease）是一种常见的神经退行性疾病，主要特点为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等运动症状，以及便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍等非运动症状。该病多发于60岁以上人群，男性患病率略高于女性，全球患病率约为1.51％。发病机理主要与黑质多巴胺能神经元变性死亡有关，可能由遗传因素、环境因素、神经系统老化等多种因素共同作用导致。

PD 的主要病理特征是在黑质纹状体系统突触核蛋白形成路易小体（Lewy body）并伴随多巴胺神经元渐进性丢失。部分患者存在遗传倾向，约10%患者存在家族史。目前已确定几个致病基因，如 PARK2（也称 PRKN）、PINK1，PARK7 （也称 DJ-1），LRRK2，SNCA 等。部分基因为常染色体显性，而另一部分为常染色体隐性遗传。遗传性 PD 发病年龄更早，比如青年型 PD (young-onset Parkinson’s disease；YOPD) 发病年龄在21-50岁之间。

在 iPSC 技术出现之前，PD 的常见体外模型主要为 SH-SY5Y 人神经母细胞瘤细胞系经神经毒剂处理，或使用来源于大鼠肾上腺嗜铬细胞瘤的原代细胞系PC12 经分化处理获得，但这些模型无法反应 PD 病人的病理状态。目前，借助 iPSC 技术，携带易感基因的 PD 患者来源的 iPSCs 模型，以及将 PD 的各种突变（如 SNCA1、 LRRK2、 UCH-L1、 Parkin、 PINK1、 PARK7、ATP13A2 等）引入对照 iPSCs，或对 iPSC 诱导的神经元用 Rotenone、MPP+、MPTP、6-OHDA 等处理获得的 PD 模型进行机理和药物筛选研究。

三启生物目前已建立了基于健康 iPSC 来源神经元经 Rotenone 诱导的 PD 模型和基于YOPD iPSC 来源神经元的 PD 模型用于 PD 药物筛选及有效性验证。